遺伝子編集および遺伝子サイレンシング

初のヒト対象遺伝子治療研究を主導

2020年、当社はノーベル賞が授与される前年に、in vivo CRISPR-Cas9療法を用いて世界で初めて患者に投与を行い、歴史を刻みました。

以降、私たちは初のヒト対象遺伝子治療研究をリードし続け、複数の遺伝子治療試験で100人以上の患者に投与を行い、臨床の卓越性における世界的な基準を確立しています。

in vivo CRISPR-Cas9療法による初の投与

2020年、リッチモンド・ファーマコロジーは、心不全や神経障害を引き起こす稀で生を脅かす疾患であるATTRアミロイドーシスを治療するためのCRISPR-Cas9療法を用いた世界初の試験を実施しました。

この画期的な治療法は、Intellia Therapeuticsによって開発され、有害なアミロイドタンパク質の生成に関与する遺伝子を不活性化します。1回の投与だけで、疾患の進行を停止させ、さらには逆転させる可能性を秘めています。

当社は、NHSの臨床医や主要な専門医療センターとの強固な関係を活用し、迅速かつ効率的に患者を募集・登録することが可能です。英国アミロイドーシスセンターとの10年間にわたる協力により、

Intelliaのような遺伝子編集試験における最大の患者募集機関としての地位を確立し、潜在的な患者を特定するための新しく、より効率的なモデルを構築しました。

リッチモンド・ファーマコロジーは、多くの患者を治療できる高度な訓練を受けた専門家チームを擁しており、遺伝子編集の臨床試験施設として世界的リーダーの地位を築いています。