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リッチモンド・ファーマコロジーは、ロンドンの施設において、心不全患者を対象にオリゴヌクレオチド治療薬の先駆的な試験を実施しました。画期的新薬であるCDR132Lは、重要な調節機構を担うRNAをブロックすることで、心筋梗塞と心不全を阻止し、回復させることが発見されました。この試験の肯定的結果は、この技術が他の複雑な疾患の治療にも役立つ可能性があることを示唆しています。
このヒト初回投与試験は、相補結合型オリゴヌクレオチドの高い標的選択性により、健康なボランティアにおけるPDとPKの評価を回避し、対象集団内で実施されました。CEOのJorg Taubelは、心不全患者のリスクベネフィットのバランスをとるために、このフェーズIb試験用のための洗練されたプロトコルを開発しました。
このアプローチにより、開発期間が1年短縮され、対象集団での有効性が実証され、フェーズII試験を速やかに実施することができました。また、健康なボランティアを対象とした試験を実施する必要がなくなったため、多くのデータを収集する必要がなくなり、コストを削減することができました。
当社の被験者リクルートメントチームは、この先駆的な治療に参加することに同意した患者を英国全土から迅速に募集、審査し、登録しました。コロナパンデミック中という前例のない課題に直面したにもかかわらず、治験参加者の100%を維持することができました。
この研究の概要は、European Heart Journal に掲載されました。
ノーベル賞を受賞したゲノム編集ツールであるCRISPR-Cas9をベースにしたNTLA-2001は、神経障害や心不全につながる稀で致命的な疾患であるATTRアミロイドーシスの患者に対する治験中の治療薬です。NTLA-2001は、標的遺伝子を永久に不活性化し、原因となるタンパク質の生成を防ぐことを目的としています。NTLA-2001は、1回の投与で疾患を止め、回復させる可能性を秘めています。
リッチモンド・ファーマコロジーは、Intellia Therapeuticsの資産であるNTLA-2001を画期的なCRISPR-Cas9臨床試験において、患者に投与した世界で最初のCROです。この現在も進行中の試験の主な目的は、安全性と薬力学を評価し、異常なトランスサイレチンの生成を阻止するための適切な投与量を決定することでした。
初期の結果は、軽度の有害事象を伴いましたが良好で、1回の点滴による注入後に異常なトランスサイレチンタンパク質が減少したことを示しています。この研究に参加する患者は、ロイヤルフリー病院UCL医学部国立アミロイドーシスセンターのジュリアン・ギルモア教授によって3年間観察されます。
The New England Journal of Medicineの出版物である「 トランスサイレチン アミロイドーシスに対するCRISPR-Cas9生体内遺伝子編集」をお読みください。
リッチモンド・ファーマコロジーは、高血圧患者向けのRNA干渉治療薬であるジレベシランのヒト初回投与試験を実施しました。ジレベシランは、血圧と体液を調節するホルモンであるアンジオテンシノーゲン（AGT）を標的としています。この薬は、毎日ではなく半年ごとに投与できる治療法を開発することで、患者さんの病状の管理を改善することを目指しています。
リッチモンド ファーマコロジーは442人の高血圧ボランティアをスクリーニングし、99人の患者がこの4部構成の試験に登録されました。これは、試験に必要な全患者数の80%に相当します。
第I相試験の結果は良好です。ジレベシランの単回投与により、12週間後に血圧が持続的に低下しました。これは、高血圧治療における科学的な進歩を示しています。
Circulationの関連出版物をお読みください。
ExoIL-12は、T細胞とNK細胞を含む固形がんの治療用に開発されました。ExoIL-12はIL-12の投与量を制御して、全身的な薬剤曝露を引き起こすことなく腫瘍の微小環境を標的とし、重篤な有害事象を防止します。これにより、患者さんへの安全な投与と、患部に対する高精度な標的化が可能になります。
他の医薬品開発会社により以前実施された試験では、IL-12を使用した検出可能な全身曝露が示されていたため、これは重要なブレークスルーです。この試験は、第I相試験でExo療法を使用する初めての試みでした。
第I相試験は5か月間で実施され、最初の被験者は2020年9月に投与され、最後の被験者は2021年1月に診察を受けました。パンデミックの中、我々は100%の継続率を維持し、スポンサーのスケジュールをすべて完了しました。
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