リッチモンド社、Beam Therapeuticsと共にα1アンチトリプシン欠乏症（AATD）の画期的な試験を実施

リッチモンドは、Beam Therapeutics が実施中の第1/2相試験において、α1アンチトリプシン欠乏症（AATD）の新たな治療法候補に関する最初の3つの用量レベルの予備的結果が得られたことを発表しました。

本研究のパートナーとして、リッチモンドは、疾患原因遺伝子変異の修復を目的としたin vivo塩基編集療法を9名の患者に投与するという成果を支援できたことを光栄に思います。これは、希少疾患に対する遺伝子編集アプローチの開発において重要な前進であり、今後の試験フェーズへの貢献にもなりえます。

リッチモンド・ファーマコロジーのチーフ・メディカル・ディレクターであるウルリケ・ロルヒ医師は、この節目について次のように述べています：

「本試験は、AATD患者にとって、また疾患の原因となる遺伝子変異を修正する in vivo 塩基編集の応用にとって、極めて重要な一歩です。本試験に関わるすべての関係者、そして何よりも本臨床試験への参加を決意された患者の皆様が、これまで治療法のなかった疾患に対する希望をもたらしています。」

詳細については、Beam Therapeutics の公式発表をご覧ください。

‍