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リッチモンド、心血管疾患治療を変革しうる単回投与型遺伝子編集治療薬の臨床試験で初の被験者への投与を実施
リッチモンド・ファーマコロジーはこのたび、単回投与による遺伝子編集治療薬の臨床試験において、
初の被験者を登録・投与したことを発表しました。この治療薬は、心血管疾患（CVD）治療に革新をもたらす可能性を秘めています。
対象となる治療薬VERVE-102は、Verve Therapeutics社が開発中の遺伝子編集治療薬で、
肝臓内の特定遺伝子を永久的にオフにすることで、血中の悪玉コレステロール（LDL-C）値を劇的に低下させることを目的としています。
現在実施中のHeart-2 フェーズ1b 臨床試験では、以下のような患者を対象に登録を進めています：
- ヘテロ接合型家族性高コレステロール血症（HeFH）
- 若年性冠動脈疾患（早期CAD）
これらの疾患を持つ患者は、長期間にわたって深くLDL-C値を下げる治療が必要とされています。
HeFHの患者は、幼少期からLDL-Cが高値を示す遺伝性疾患であり、早期CADの患者は若年期に冠動脈の閉塞が進行する高リスク群です。
どちらのグループも、LDL-C値が適切に管理されない場合、心筋梗塞や突然死などの重大な心血管イベントの生涯リスクが非常に高いとされています。
リッチモンドCEO Jorg Taubel医師のコメント：
「このたび、血中コレステロール値を単回投与で大幅に低下させる可能性を持つ遺伝子編集治療において、Verve Therapeutics社と再び協力できることを大変うれしく思います。
私たちは遺伝子編集治療試験のスペシャリストとして、より迅速な答え（Faster Answers）を臨床試験のパートナーに提供することに尽力しています。
今回の試験では、規制および倫理承認からわずか40日で、初の被験者をスクリーニング・投与することができました。これは、この種の試験としては非常に大きな成果です。」
トイベル医師はさらに、今後数週間でさらに2名の被験者がリッチモンドにて投与予定であることを明らかにしています。
📄 Verve Therapeutics による公式発表全文はこちら：
Verve Therapeutics – Press Release
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